Compuestos de RNA antisentido y terapias para enfermedades con necesidades médicas no satisfechas forman parte del enfoque de esta empresa. El uso de la plataforma BOOST-ON™ permite la entrega efectiva de tratamientos de RNA a tejidos difíciles de... alcanzar, optimizando la química de los oligonucleótidos. ATX-01 es el principal fármaco en investigación desarrollado para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), abordando su patología molecular mediante un mecanismo de acción dual. ARTHEx Biotech Paterna se centra en la investigación y desarrollo en biotecnología, con un equipo directivo que incluye profesionales altamente capacitados en el área. La empresa realiza ensayos clínicos, como la fase 1/2 del ensayo ArthemiR, en centros especializados.
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